Dans un éditorial rédigé pour le site Web rarediseaseawareness.ca, le Dr Paul Goodyear, professeur en pédiatrie à l’Université McGill, déclare qu’il devrait incomber au gouvernement de veiller à ce que les gens malades aient accès aux traitements les plus récents et les plus efficaces disponibles.
Le Dr Goodyear se préoccupe plus particulièrement de ceux atteints de maladies rares pour lesquels il n’y a pas de groupes qui exercent des pressions. Il donne l’exemple de la cystinose qui est causée par les mutations du gène qui assurent le libre mouvement de la cystéine d’un compartiment à un autre à l’intérieur des cellules. Les enfants atteints de cette maladie requièrent habituellement une greffe de rein avant l’âge de 10 ans et ont une espérance de vie d’environ 30 ans.
Le 3 avril 2014